医药专家学者齐聚南京呼吁关爱“孤儿病”患者

　　中新网南京12月16日电 (盛捷 通讯员 刘华)15日，为期两天的孤儿药界定与市场准入政策全国学术研讨会在中国药科大学落下帷幕，来自国内“孤儿药”领域的业界专家、学术研究人员以及政府人士齐聚在此，并共同呼吁关爱“孤儿病”患者。

　　“就在最近我还遇到一位三四十岁的“孤儿病”患者，他还有孩子，当他得知自己的病后知道等于是判死刑了，他每次来找我，我都没有办法，因为罕见病的药价格太高了，国内也没有生产的，所以靠进口，一年至少要几百万”，来自广州妇女儿童研究中心内分泌代谢科主任刘丽感慨道。

　　“孤儿病”即罕见病，所谓“孤儿药”则是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

　　对于如今罕见病的一些现状，中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希认为有两个情况，一方面是诊断很困难，比如说大家看到瓷娃娃的病，误诊为缺钙、小儿麻痹。另一方面就是诊断出来没有药，药物的可及性很差，这是目前很重要的现状。

　　而所谓的可及性，丁锦希解释道，其中包括可获得性和可负担性，前者是者得了罕见病，这个药你能不能买到。而可负担性即市场上有这个药，咱们患者能不能用得起。治疗罕见病的药本身价格就贵，国际上通行的做法，由医保来买单，绝大部分的汇率是由医保来分摊，而进入我国医保目录的孤儿药种类很少。

　　对于罕见病的保障问题时国家人力资源和社会保障部医疗保险司管理处处长黄心宇表示，他们在目录调整的过程中会特别重视和关注可治的疾病，经验相对比较成熟的，疗效比较明确的疾病。

　　国家食品药品监督管理总局法制司副司长吴利雅称，国内在罕见病药的审核上已经是予以关注了，但是压力还是很大的，除了审核外还需要其他相关部门的合作。

　　“国内每年药审的数量都超过6000件，而审核的人数只有100来人，作为药品的审批部门，对于艾滋、恶性肿瘤、罕见病等这一系列特殊的群体，还包括一些突发的，比如说SARS之类的病，能做的就是快速的审批。另外其他的部门，因为审评进入状态之后，还需要其他的部门进行配合。比如说我们的现场检查和检验，还有核准注册的其他程序，这些程序相应的也要跟着进行优先办理，实际上国家在程序上是对特殊的群体，特殊的疾病，是作为药品监管部门，它是做了特殊的优先安排这样的制度”，吴利雅坦言，这也许和人们的期望值，和病患的期望值比起来，可能他们做的还没有那么够，但是也是在尽我们这个部门的努力在做好。

　　吴利雅觉得，如果做成一个国家层面的法，不光是政府，在学术界，在基本的行业界和基本的领域里头要有一个对罕见病基本共识的病种的定义，还有一个基本共识范围的定义，这样会对于罕见病的保证机制的建立会有极大的好处。

　　其实在国内有部分城市已经有一定的措施来解决罕见病患者的负担，“上海叫医疗购买服务或叫共付机制，我们叫政府购买服务，这是让药厂将这个药(罕见病药)跟他(政府)谈，政府在讲价的基础之上分一分，给一个比例，最高的给到85%，剩下来这一块由少儿组委基金，同时，上海还有个民间基金会，基金会每年给予10万块钱再剩下来就是由病人自己出钱，但是，我们算过了，如果这样算的话，戈谢病人还要负担60万重头”，上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国感慨道，但是在全国推广还是很难的，希望大家能够关注这些罕见病患者。(完) (中新网江西新闻转载)