罕见病药1/3时间断货 医院不设罕见病门诊

13.03.2014  22:26

  “蝴蝶结”(结节性硬化症)、“瓷娃娃”(脆骨症)、“黏宝宝”(黏多糖)、“月亮孩子”(白发病),这些疾病都有一个好听的名字,但病患却有着残忍的就医经历:买不到药。据统计,全球确定的罕见病病种已增加至5781种。但由于国内几乎没有原研罕见药,进口药物品类也不齐全,开设罕见病门诊的医院微乎其微,几乎所有罕见病种都面临缺医少药的局面。

  广东省只有一个专科门诊

  4岁的庞雅雯出生52天就被确诊为罕见病结节性硬化症(TSC)患者,该病的主要症状是癫痫、皮肤病变、器官肿瘤等。目前没有药物治愈,只能吃药控制。2011年6月,在北京,一位美国专家看诊后调了一种国外的药,小雯的癫痫发作得以减轻。之后,她和她的家人就走上了漫漫找药路,北京、上海、香港,只要能开到这个药的地方几乎都去过,但由于每次开药数量有限,小雯的病情也时时出现反复。

  去年1月28日,深圳市儿童医院开设了TSC的专科门诊,能固定拿到一种叫“雷帕霉素”的药物,庞雅雯的病情暂时得到了控制。由于患者少,市儿童医院的TSC专科门诊每个月只开半天,即每月最后一周的周四下午看诊。但来看诊的病人却越来越多,除深圳外,还有广东其他地市以及湖南、武汉、江西等地的病人。“因为南方只有深圳市儿童医院开了门诊,TSC联盟就组织成员集中到这一天来看诊。现在半天看十几个门诊号,已经不能满足患者的需求了。” 市儿童医院神经内科主任廖建湘说。

  1/3时间处于缺药状态

  廖建湘告诉记者,医院之所以都不开设这个门诊,是因为“成本”实在是太高了。“国外证实对这个疾病有效的药物,在国内尚不能用在治疗TSC上。即使打破局限,这个药也非常紧缺,无论是国产的还是进口的,都长期处于缺货状态。

  廖建湘说,目前有两种药,雷帕霉素和依维莫司,在国外证实对TSC有效。但在国内,这两种药暂未获准用于治疗TSC。“这两种药都是免疫力抑制剂,不是专门治疗TSC的。但使用过这个药物的患者,病情确实得到了控制,癫痫不发作了,皮肤病变也得到了控制。

  自从开设这个门诊后,廖建湘自己也踏上了漫漫找药路。“别的药都是厂家排长队,等着送进来,可这两种药,去年1/3时间都处于断货状态,我要不断地求人,让厂家尽快补货。但基本上都不能足量供应,只能建议家长让孩子把药物减量吃。

  据悉,目前雷帕霉素有国产的和进口的,国产的是华北制药生产的。但自从去年10月份,华北制药宣布生产线改造后,就再也没有供应过药品。而进口的雷帕霉素和依维莫司也时不时地断供。

  “主要还是这种药利润低,使用人少,没法量产,厂家觉得不赚钱,就把生产线停掉了。”廖建湘说。

  罕见药研发需政策扶持

  我国各类罕见病患者估计有1680万人。按照深圳1500万常住人口推算,深圳约有近16万罕见病患者。然而,除了结节性硬化症,脆骨症、早老症、白发症等也基本上都面临着缺医少药的局面。

  据悉,开发和上市一个新药在欧洲的成功率为1/4317,美国1/6155。因为罕见药市场太小,即使研发顺利也未见得能从市场收回本钱,更谈不上盈利,很难收回研发与市场开发的投资。在发达国家,药企们之所以愿意进行这种亏本生产,与政府的大力扶持是分不开的。

  “罕见药新药的风险成本较普通药品研发成本更高,国家或相关管理部门可以给予一定的政策扶持。在投入初期,政府可以为企业提供启动资金;在需要测试药物安全性、有效性的临床试验阶段,药监局等管理部门可以降低市场准入门槛;在产品上市后,政府应给制药企业提供一定时间的‘市场独占期’,激发企业的研发动力。”廖建湘说。

  同时,廖建湘表示,我国尚未将罕见药列入国家药物基本目录,除了研发药物之外,将用药成本纳入医保,更是重中之重。  ■ 深圳特区报记者 盛佳婉 (中新网江西新闻转载)